Famílias de pacientes da região, com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara, comemoram a aprovação do registro do Elevidys pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no começo deste mês. O medicamento, avaliado em cerca de R$ 17 milhões por dose, é considerado um dos mais caros do mundo e responsável pelo tratamento da doença.

A Duchenne é uma condição degenerativa que afeta principalmente meninos e causa fraqueza muscular progressiva e compromete funções essenciais, como a respiração e os batimentos cardíacos.

Garoto Felipe com os pais.

Sem tratamento, a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 10 anos e enfrenta complicações graves, que podem levar à morte ainda na juventude.

Na justiça 

Em Paraguaçu Paulista (a 80 km de Marília), Grazielle Aparecida, mãe do Felipe, de três anos e portador de Duchenne, luta para arrecadar os recursos necessários para a aplicação do Elevidys após a liberação.

Agora, com a aprovação, a família precisa entrar na Justiça para garantir o acesso ao medicamento e o processo pode não ser tão demorado, quanto antes.